AI赋能新药研发规模化应用仍存壁垒

当下，在AI深度赋能下，制药产业的新药研发周期显著缩短，研发投入也得到有效削减。不过，业内人士表示，AI筛药要从零散试点走向规模化应用，真正融入药企的常规研发流程，还需在数据、实验验证、产业协作、监管合规、商业模式等多个维度突破诸多难关。

AI药物筛选持续获得技术突破

近来，以英矽智能、剂泰科技、分子之心为代表的企业，在AI药物筛选领域持续获得技术突破。

4月24日，英矽智能公告称，其阿联酋团队依托自主研发的Pharma.AI人工智能药物研发平台，成功研发出MTA协同PRMT5抑制剂ISM0387，并将其确定为临床前候选药物（PCC）。根据该公司2025年年报披露的数据，依托Pharma.AI平台，企业从靶点发现到最终敲定临床前候选药物的平均周期仅为12至18个月，与传统药物研发平均4.5年的周期相比，研发效率实现了大幅提升。

5月13日，AI制药企业剂泰科技正式登陆港交所。资料显示，其核心AI制剂技术，能将临床前制剂研发周期由1-2年压缩至3个月以内，管线推进效率大幅提升。

6月5日，分子之心推出全新AI生物药从头设计平台MMDesign。依托该平台，公司以少量实验验证，在细胞因子、免疫检查点、病毒蛋白及多次跨膜受体（如GPCR）等十余类热门靶点上完成高实用性纳米抗体从头设计与验证，靶点结合成功率超90%，最优亲和力达皮摩尔级，推动AI蛋白设计从理论验证迈入产业化落地阶段，将生物大分子研发从“随机试错”推向“可编程生物工程”的确定性时代。

6月15日，百图生科宣布与和铂医药达成长期全面战略合作，双方将围绕AI驱动的复杂大分子药物研发展开深度协作，破解创新疗法研发痛点，共建全球领先的AI药物研发生态，并合资成立全球化AI新药研发企业Mega Stream TechBio。

“当前，AI技术已深度渗透新药研发全链条，行业整体进入规模化应用阶段。”国研新经济研究院创始院长、智能经济首席专家朱克力在接受《经济参考报》记者采访时说。

他表示，“AI筛药的核心在于压缩了靶点发现、虚拟分子生成、先导化合物筛选、临床前毒性预判四大环节的周期，传统模式下靶点验证加分子初筛普遍耗时1至2年，依托AI虚拟库检索、生成式模型，该环节可压缩至3至6个月。不过，现阶段AI的定位仍是研发增效工具，而非完全替代传统实验体系。”

分子之心创始人许锦波则表示，“海量筛选、被动试错”的传统药物研发逻辑正在被AI颠覆，我们已进入可编程、定制化的AI设计时代。AI已从提供结构预测、亲和力优化等功能的单点工具，升级为系统性的AI生物工程，可以更精准地生成高价值的药物分子，攻破传统方法难以解决的难成药靶点。

多款AI药物进入三期临床

2026年1月，工信部等八部门联合印发《“人工智能+制造”专项行动实施意见》，明确提出要建设人工智能驱动的新药发现与虚拟筛选平台，加快靶点识别与候选药物发现进程，有效压缩药物研发周期、降低研发成本。随后，国务院发布《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》，从国家层面为AI技术全面渗透新药研发全链条提供了全方位支持，也为AI制药企业筑牢了坚实的产业政策支撑体系。

借力政策东风，多款由AI自主研发或辅助开发的候选药物已陆续进入三期临床试验阶段，其中部分品种已顺利达成关键临床终点，距离上市申报仅一步之遥，技术路线覆盖小分子、抗体、新型制剂等多个主流方向。

近期，英矽智能正式提名ISM0387为临床前候选药物，这也是该公司依托AI技术产出的第30款临床前候选化合物。根据其2025年年报，企业将继续扩充研发管线、加快项目推进节奏。

商业咨询公司弗若斯特沙利文的报告显示，剂泰科技用于治疗假性延髓情绪失控的MTS-004，已于2025年10月完成III期临床并达主要终点；其AI制剂技术可将临床前制剂研发周期由1-2年压缩至3个月内。

2025年末，德睿智药宣布启动自研AI设计小分子GLP-1受体激动剂MDR-001的国内三期临床试验MOBILE，该药物仅四年半便推进至三期，研发效率突出。

在朱克力看来，多款完全AI设计的药物顺利走完二期临床并推进至三期关键性试验，直观验证了AI制药两大核心产业价值：一是AI能够独立完成全新靶点挖掘、全新分子从头设计，打破了传统药物依赖已知靶点、天然分子改造的路径限制，为罕见病、纤维化等无成熟治疗方案领域提供了全新管线来源；二是AI能够显著提升早期管线筛选质量，有效降低研发早期淘汰率，减少企业无效投入，重塑创新药投入产出结构。

规模化落地仍需跨越多重鸿沟

业界认为，虽然依托海量分子库AI可实现药物快速初筛，具有压缩研发周期、降低前期试错成本等优势，但从零散项目试用走向常态化规模化应用，仍要跨越数据、技术验证、产业协同、监管合规、商业模式等多重鸿沟。

“数据孤岛、标注稀缺、阴性失败实验数据缺失这三大痛点，从底层持续拖累了AI筛药模型的精度与落地转化效果。”朱克力表示，当前药企、合同研究组织（CRO）、科研院所的研发数据相互隔离，化合物活性、动物毒理、临床失败样本分散在不同主体内部，且缺乏统一标准化标注规范，模型训练只能依靠公开有限阳性数据，大量具备训练价值的失败实验数据因企业保密需求无法流通，造成模型学习样本严重偏置，对分子体内毒性、长期不良反应预判持续出现偏差，直接形成“体外筛选效果优异、体内临床药效翻车”的现象。

朱克力认为，想要彻底打通AI从虚拟筛选到临床落地的完整链路，仍需要行业数据共享机制、可解释算法、监管配套规则三者长期协同完善。

在许锦波看来，行业数据短板、模型局限性、体外体内转化落差短期内是客观存在的，但这并不影响AI制药的产业价值。随着系统化AI生物基础设施的进一步完善，在“设计-验证-反馈”闭环迭代模式下，模型和数据会持续进化。从AI药物设计平台MMDesign的结果来看，即便在极低实验通量的筛选条件下，也能从头设计出高命中率、高亲和力、高成药性的新颖分子，这证明AI设计的方向是正确的，分子之心也在更多场景中，进一步验证AI驱动的“可编程生物工程平台”的价值。

此外，也有业内专家表示，从商业模式层面来看，只有打磨构建多元可持续的商业合作模式，理顺各方利益分配与价值兑现路径，AI筛药才能跳出零散概念试点的局限，逐步成长为制药行业常态化、标准化的刚需生产力。

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